Carglumaatzuur
![Esculaap](http://upload.wikimedia.org/wikipedia/commons/thumb/6/66/Esculaap4.svg/26px-Esculaap4.svg.png)
Raadpleeg bij gezondheidsklachten een arts.
Carglumaatzuur | ||||
---|---|---|---|---|
Chemische structuur | ||||
![]() | ||||
Farmaceutische gegevens | ||||
Beschikbaarheid (F) | 30% | |||
Halveringstijd (t1/2) | 4,3 tot 9,5 uur | |||
Uitscheiding | Fecaal (60%) en renaal (9% onveranderd) | |||
Gebruik | ||||
Toediening | Oraal | |||
Databanken | ||||
CAS-nummer | 1188-38-1 | |||
ATC-code | A16AA05 | |||
PubChem | 121396 | |||
DrugBank | DB06775 | |||
Chemische gegevens | ||||
Molecuulformule | C6H10N2O5 | |||
IUPAC-naam | (2S)-2-(carbamoylamino)pentaandizuur | |||
Molmassa | 190,2 g/mol | |||
SMILES | C(CC(=O)O)[C@@H](C(=O)O)NC(=O)N | |||
|
Carglumaatzuur (verkocht onder de naam Carbaglu) is een weesgeneesmiddel dat werkzaam is tegen N-acetylglutamaatsynthetase-deficiëntie en wordt op de markt gebracht door Orphan Europe.[1] De Europese goedkeuring dateert van 18 januari 2003.
Carglumaatzuur zorgt ervoor dat de hoge ammoniakhoeveelheid in het bloed (hyperammoniëmie) beperkt wordt doordat deze verbinding het enzym activeert dat ammoniak afbreekt. Het middel is door de Amerikaanse FDA pas goedgekeurd voor behandeling van hyperammonaemie op 18 maart 2010.[2]
De benodigde dagelijkse dosis ligt tussen 100 en 250 mg/kg en wordt aangepast om de plasmaconcentratie van ammoniak te optimaliseren.
Rechtszaak in Nederland
Op 3 augustus 2012 kwam het middel in het Nederlandse nieuws vanwege de hoge kosten in vergelijking met de magistrale bereiding door een lokale apotheker die het middel maakte tegen 2% van de kosten van het geregistreerde product.[3] De Haagse Transvaal apotheek van de apothekers Paul Lebbink en Arwin Ramcharan, won op 20 september 2007 reeds het kort geding van de handelsfirma, en mocht het middel zelf blijven vervaardigen.[4] Wegens onvoldoende steun van de plaatselijke zorgverzekeraar Delta Lloyd, is de apotheek er uiteindelijk mee gestopt.[5]
- ↑ EPAR summary Carbaglu
- ↑ (en) Orphan Drug Designations and Approvals. FDA.
- ↑ NOS, "Hoe een pil vijftig keer zo duur werd". Gearchiveerd op 8 december 2022.
- ↑ Rechtbank 's-Gravenhage 20 september 2007, 292027 / KG ZA 07-931, ECLI:NL:RBSGR:2007:BB3975. "Geschil over verstrekking door apotheek, gedaagde, van de eigen bereiding van een medicijn op basis van carglumaatzuur aan patiënt met de zeldzame ziekte NAGS-deficiëntie. Carglumaatzuur is door de EC aangewezen als weesgeneesmiddel. Aan eiser, Orphan Europe, is door de EC een handelsvergunning verleend voor het weesgeneesmiddel CARBAGLU carglumaatzuur. EO Operations is merkhouder van het gemeenschapswoordmerk CARBAGLU. Eiser vordert een verbod op inbreuk op het merk CARBAGLU, een verbod op onrechtmatig handelen door het verstrekken van de eigen bereiding terwijl CARBAGLU is voorgeschreven door de behandelend arts en een verbod op handelen in strijd met de geneesmiddelenwetgeving of een ongeschreven norm door het verstrekken van de eigen bereiding wanneer CARBAGLU dan wel carglumaatzuur is voorgeschreven door de behandelend arts. Vorderingen afgewezen. Eenmalige verstrekking in 2006 van eigen bereiding op een voor Carbaglu uitgeschreven recept is onvoldoende grond om aan te nemen dat eiser nu nog een spoedeisend belang heeft bij het gevorderde verbod op merkinbreuk. Evenmin aannemelijk dat nog een dreiging van merkinbreuk bestaat. Geen ongeoorloofde eigen bereiding. Handelen van de apotheek niet in strijd met enige uit de geneesmiddelenwetgeving voortvloeiende norm. Geen oneerlijke concurrentie."
- ↑ Price orphan drugs can be reduced drastically . Gearchiveerd op 13 augustus 2022.