Acide carglumique
Acide carglumique | |
Acide carglumique | |
Identification | |
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Nom UICPA | (2S)-2-(carbamoylamino)pentanedioic acid |
Synonymes | acide (S)-2-uréidopentanedioique |
No CAS | 1188-38-1 |
No ECHA | 100.116.323 |
Code ATC | A16AA05 |
DrugBank | DB06775 |
PubChem | 121396 |
ChEBI | 71028 |
SMILES | C(CC(=O)O)[C@@H](C(=O)O)NC(=O)N PubChem, vue 3D |
InChI | InChI : vue 3D InChI=1/C6H10N2O5/c7-6(13)8-3(5(11)12)1-2-4(9)10/h3H,1-2H2,(H,9,10)(H,11,12)(H3,7,8,13)/t3-/m0/s1 InChIKey : LCQLHJZYVOQKHU-VKHMYHEABA Std. InChI : vue 3D InChI=1S/C6H10N2O5/c7-6(13)8-3(5(11)12)1-2-4(9)10/h3H,1-2H2,(H,9,10)(H,11,12)(H3,7,8,13)/t3-/m0/s1 Std. InChIKey : LCQLHJZYVOQKHU-VKHMYHEASA-N |
Propriétés chimiques | |
Formule | C6H10N2O5 [Isomères] |
Masse molaire[1] | 190,154 ± 0,007 4 g/mol C 37,9 %, H 5,3 %, N 14,73 %, O 42,07 %, |
Données pharmacocinétiques | |
Biodisponibilité | 30% |
Liaison protéique | Non déterminé |
Métabolisme | partiel |
Demi-vie d’élim. | 4,3 à 9,5 heures |
Excrétion | fécale (60%) et rénale |
Considérations thérapeutiques | |
Classe thérapeutique | Autres produits liés au tractus digestif et au métabolisme |
Voie d’administration | Orale |
Grossesse | Non connu |
Unités du SI et CNTP, sauf indication contraire. | |
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L'acide carglumique est le principe actif d'un médicament orphelin.
L'acide carglumique est utilisé pour le traitement de l'hyperammoniémie chez les patients avec un déficit en N-acétylglutamate synthase[2],[3].
Aux États-Unis, la Food and Drug Administration (FDA) a approuvé ce traitement de l'hyperammoniémie le [4],[5].
En France, depuis le , il a obtenu l’autorisation de mise sur le marché (AMM) dans le traitement des hyperammoniémies secondaires aux acidémies organiques (isovalérianique, méthylmalonique, propionique)[6].
Références
- ↑ Masse molaire calculée d’après « Atomic weights of the elements 2007 », sur www.chem.qmul.ac.uk.
- ↑ (en)L. Caldovic et al., « Restoration of ureagenesis in N-acetylglutamate synthase deficiency by N-carbamylglutamate », The Journal of pediatrics, vol. 145, no 4, , p. 552-554 (PMID 15480384, lire en ligne [htlm], consulté le ) modifier
- ↑ (en)O. Elpeleg et al., « N-acetylglutamate synthase deficiency and the treatment of hyperammonemic encephalopathy », Annals of neurology., vol. 52, no 6, , p. 845-849 (PMID 12447942, lire en ligne [htlm], consulté le ) modifier
- ↑ (en) « Patent and Exclusivity Search Results »
- ↑ (en) Laura María Palomino Pérez, Álvaro Martín‐Rivada, Elvira Cañedo Villaroya et Juan José García‐Peñas, « Use of carglumic acid in valproate‐induced hyperammonemia: 25 pediatric cases », JIMD Reports, vol. 55, no 1, , p. 3–11 (ISSN 2192-8312 et 2192-8312, PMID 32905024, PMCID PMC7463051, DOI 10.1002/jmd2.12131, lire en ligne, consulté le )
- ↑ Fiche de transparence Haute Autorité de santé.
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